Akçaağaç şurubu idrar hastalığı, tip 2 (MSUD)

Tanım

DBT geni, BCKD kompleksinin E2 alt birimini kodlar; işlev kaybı kompleksin genel katalitik aktivitesini bozarak lösin, izolösin ve valinin oksidatif dekarboksilasyonunu engeller. Beş klinik alt tip (klasik, ara, aralıklı, tiamine yanıtlı ve laktik asidozlu E3-eksikliği formu) tanımlanmıştır.

İncelenen gen/bölge

DBT - Tüm Gen

Yöntem

Dizi analizi

Kabul edilen numune tipleri

EDTA'lı kan, AS, CVS

Kalıtım

Kalıtsal, otozomal resesif (OR).

İlişkili Testler