Seroid Lipofuksinozis, nöronal 8

Tanım

CLN8 geni, endoplazmik retikulum/ER-Golgi ara bölgesinde lokalize transmembran proteinin işlevini bozarak lizozomal lipopigment birikimine yol açar. İki farklı klinik fenotip tanımlanmıştır: Finlandiya popülasyonunda görülen 'Kuzey epilepsisi' (sık tonik-klonik nöbetler ve ilerleyici zihinsel gerilik, görme kaybı olmadan yavaş seyir) ve geç infantil başlangıçlı NCL formu.

İncelenen gen/bölge

CLN8 - Tüm Gen

Yöntem

Dizi analizi

Kabul edilen numune tipleri

EDTA'lı kan, AS, CVS

Kalıtım

Kalıtsal, otozomal resesif.

İlişkili Testler